合源生物CNCT19细胞注射液获美国FDA孤儿药资格认定

日前，合源生物与中国医学科学院血液病医院联合宣布，靶向CD19 CAR—T药物CNCT19细胞注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗急性淋巴细胞白血病。

根据消息显示，这是继2020年12月被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物后，CNCT19细胞注射液在商业化和全球化进程中取得的又一重大进展。

本次获得FDA授予孤儿药资格认定的CNCT19细胞注射液是合源生物的首个核心产品根据消息显示，CNCT19是一款靶向CD19的CAR—T细胞治疗产品，具有全球独特的CD19 scFv结构和国际领先的生产制造工艺，并获得了多项国家发明专利

此前，CNCT19细胞注射液已在中国获批两项临床试验许可，分别针对复发或难治性急性淋巴细胞白血病，复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤目前，这两项注册临床试验已处于Ⅱ期阶段2020年12月，国家药监局药品审评中心已将其列为突破性治疗药物，针对的适应症为复发或难治性急性淋巴细胞白血病

在2021年12月举行的第63届美国血液学会年会上，合源生物与中国医学科学院血液病医院以海报展示的方式，联合公布了CNCT19细胞注射液治疗复发难治急性B淋巴细胞白血病的前期临床研究结果研究显示，无论对于成人还是儿童r/r B—ALL患者，CNCT19细胞注射液均表现出优异的有效性及安全性

根据消息显示，本次获得FDA授予的孤儿药资格认定将加速CNCT19细胞注射液在美国的临床试验及注册上市进程合源生物CMO陈长汀博士表示，非常高兴FDA授予CNCT19细胞注射液孤儿药资格认定和对该在研产品前期临床研究的优异有效性和安全性数据的认可伴随着中国加入人用药品注册技术要求国际协调会，中国境内临床试验逐渐与国际接轨，高质量临床试验数据是国际认可的保障在ODD等有利政策支持下，公司将加速推进CNCT19通过FDA审批和上市以及全球临床开发计划

国家血液系统疾病临床医学研究中心主任，中国医学科学院血液病医院副所院长王建祥教授表示:急性淋巴细胞白血病，尤其是复发或难治性急性淋巴细胞白血病存在巨大的未被满足的临床需求，CNCT19细胞注射液为全球这一患者群体带来了突破性的治疗选择和希望所院将立足创新，引领发展，携手合源生物，打造免疫细胞治疗领域国家自主创新重要源头和原始创新主要策源地，建设具有全球号召力的细胞治疗基础研究，技术创新和产业应用体系，让更多的中国创新走向世界